• Nieuws

    Slecht nieuws

    Medicijn voor Duchenne strandt in laatste ontwikkelfase “Een potentieel en veelbelovend medicijn voor de ernstige spierziekte van Duchenne blijkt toch geen verbetering te brengen voor patiënten.” Het medicijn zat in fase 3 van de klinische trials, de…

  • Nieuws

    Gentherapie

    Gentherapie en waarom het nog niet werkt voor Duchenne spierdystrofie Duchenne is een monogenetische ziekte. Dat betekent dat alle patiënten met Duchenne spierdystrofie een fout hebben in één gen (het dystrofine gen), waardoor ze geen functioneel dystrofine…